Трансформация регулирования регенеративной медицины: правовые коллизии и пути их преодоления

Введение

Регенеративная медицина – одно из самых перспективных направлений развития мировой науки, что отражается в различных международных и национальных нормативных актах. Российская Федерация – не исключение. Регенеративная медицина обозначена в числе основных задач развития российского здравоохранения¹ как элемент перспективного рынка². Значение регенеративной медицины подтверждено Президентом РФ на пленарном заседании Форума будущих технологий. Итогом Форума стал Перечень поручений (утвержден Президентом РФ 18.04.2024 г. № Пр-755), согласно которым регенеративная медицина должна стать отдельным мероприятием национального проекта «Новые технологии сбережения здоровья»³.

В соответствии с распоряжением Правительства РФ от 31.12.2020 № 3684-р «Об утверждении Программы фундаментальных научных исследований в Российской Федерации на долгосрочный период (2021–2030 годы)»⁴ определены основные направления регенеративной физиологии и медицины: клеточная физиология, генная терапия, тканевая инженерия и создание искусственных органов. Столь широкий подход к содержанию регенеративной медицины, основанной на использовании собственных регенеративных возможностей организма человека, характерен для всей мировой науки, что подтверждается университетскими программами (например, программой, подготовленной в Институте Макгоуэна регенеративной медицины Университета Питтсбурга⁵) и редакционной политикой ведущих медицинских журналов (в частности, об этом говорится в публикациях журнала Regenerative Medicine⁶).

Ключевыми элементами регенеративной медицины выступают клеточная терапия и генная терапия. Среди значимых факторов, приводящих к торможению поступательного процесса развития инновационных видов оказания медицинской помощи, – наличие серьезных административных барьеров. Длительный процесс внедрения новых технологий, лекарственных средств, медицинских изделий в здравоохранении во всем мире признается негативным фактором (Cornetta et al., 2022; Fletcher et al., 2024). С одной стороны, временной разрыв направлен на недопустимость выхода на рынок непроверенных продуктов, на соблюдение необходимого протокола, который призван подтвердить эффективность и безопасность лекарства или медицинского изделия. С другой стороны, ускорение прогресса, появление новых технологий, которые сокращают срок испытаний, ставят перед исследователями неразрешимую дилемму о допустимости внедрения результатов своих изысканий вне соблюдения всех установленных правил, но при объективной возможности их добросовестного применения.

Таким образом, основная цель исследования заключается в анализе юридических проблем, возникающих по причине наличия системных пробелов в сфере регулирования клеточной терапии и генотерапии. Перед авторами поставлена задача провести анализ российского законодательства, посвященного заявленным аспектам, выделить противоречия, представить варианты совершенствования правовых актов. Для повышения объективности результатов исследования использовался сравнительно-правовой метод, благодаря которому изучались зарубежные подходы к регулированию клеточной терапии и генотерапии.

Основная часть

Право и генотерапия

Многие из приведенных элементов регенеративной медицины в России находятся вне правового поля. Так, генная терапия до недавнего времени подпадала под действие Федерального закона от 05.07.1996 № 86-ФЗ «О государственном регулировании в области генно-инженерной деятельности»⁷, в статье 1 которого, несмотря на общее правило нераспространения его действия на человека, ткани и клетки в составе его организма, было дано уточнение: применимость к генодиагностике и генотерапии. С 1 сентября 2024 г. оно исключено из текста закона. С одной стороны, такая правка имеет логическое объяснение. Текст закона всем своим содержанием показывает, что его нормы применимы к человеку с большой долей условности. С другой стороны, появившийся правовой вакуум должен быть чем-то восполнен. В научных дискуссиях нередко указывают на Федеральный закон от 12.04.2010 № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств»⁸, в котором только спустя 14 лет (благодаря Федеральному закону от 30.01.2024 № 1-ФЗ⁹) появилось понятие «высокотехнологичный лекарственный препарат» (пункт 6.3 статьи 4; далее – ВТЛП). Отметим, что задолго до этого (с декабря 2014 г.) в той же статье 4 предусматривалось понятие «генотерапевтический лекарственный препарат». Конкуренция с Федеральным законом от 23.06.2016 № 180-ФЗ «О биомедицинских клеточных продуктах»¹⁰, который определял правовой режим использования многих генотерапевтических лекарственных препаратов, в этой части была устранена Федеральным законом от 04.08.2023 № 466-ФЗ¹¹, благодаря которому указанные лекарственные препараты были выведены из-под действия Федерального закона «О биомедицинских клеточных продуктах».

Закон № 180-ФЗ долго обсуждался (первый проект был опубликован еще в 2010 г.). Но уже тогда звучали осторожные высказывания о том, что новый нормативный акт не создаст основу для технологического прорыва. Главная причина – чрезмерная бюрократическая процедура, которая значительно увеличивала продолжительность регистрации биомедицинских клеточных продуктов (далее – БМКП). Подобный вывод был представлен в заключении Минэкономразвития России об оценке регулирующего воздействия проекта федерального закона «Об обращении биомедицинских клеточных продуктов»¹². Кроме того, появление административных барьеров связывалось с последующим снижением инвестиционной привлекательности.

В любом случае уже сейчас можно подводить некоторые итоги действия Федерального закона № 180-ФЗ. Прогнозируемый объем зарегистрированных БМКП не состоялся. В декабре 2023 г. Минздрав России публично объявил о первой регистрации БМКП «Изитенс», предназначеного для восстановления хрящевой ткани малоинвазивным способом (Зоричева и др., 2024). Вследствие такой ситуации доклады о федеральном государственном контроле (надзоре) в сфере обращения БМКП за последние пять лет были весьма краткими. Все они представлены на сайте Росздравнадзора, где в табличных формах указаны нули по параметрам проверок¹³. Исходя из этого, логика законодателя, нацеленная на ограничения действия именно этого закона, вполне объяснима.

В современной медицинской практике генотерапия в большинстве случаев связана с применением соответствующих лекарственных препаратов. Но это не единственный вид генотерапии. Хэ Цзянькуй открыл «ящик Пандоры» – с помощью технологии CRISPR/Cas9 («генетических ножниц») внес коррективы в зародышевую линию, благодаря чему на свет появились две девочки, чей организм будет невосприимчив к ВИЧ-инфекции¹⁴. Представление эксперимента состоялось на платформе YouTube¹⁵. Такая оригинальность связана с тем, что научные журналы отказались публиковать статьи Хэ Цзянькуя. Его проект не нашел поддержки в научном сообществе ввиду наличия биоэтических нарушений. Подробный анализ всех нюансов исследования и его оценка («непростительная безрассудность») представлены Г. Грили, авторитетным экспертом в области биомедицинского права (Greely, 2019).

В 2019 г. российский исследователь Д. Ребриков заявил о возможном повторении эксперимента (Cyranoski, 2019), но с более серьезным подходом ко всем его составляющим, включая общественное обсуждение (Cohen, 2019). Обратим внимание, что Д. Ребриков сам инициировал общественное обсуждение предлагаемого проекта, чтобы выявить не только медицинские проблемы, но и все возможные этические подходы к результату эксперимента. На тот момент Минздрав России указал на преждевременность, фактически объявив запрет, сославшись на общие правила проведения клинической апробации. Д. Ребриков изначально допускал применение генотерапии не только для возможной защиты от заражения ВИЧ, но и для преодоления врожденной глухоты. Обратим внимание, что ссылка Минздрава России на правила клинической апробации, предусмотренные статьей 36.1 Федерального закона от 21.11.2011 № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации»¹⁶, больше похожа на поиск решения проблемы по аналогии. Клиническая апробация направлена на поиск новых методов лечения, а при генотерапии зародышевой линии лечение в его традиционном понимании отсутствует, как и нет субъекта, которому оказывается медицинская помощь.

Д. Ребриков пытался найти альтернативные пути для легализации генотерапии зародышевой линии человека, один из которых – получение патента на способ редактирования генома. Одна из заявок была подана в конце 2017 г. – № 2017146920 «Способ редактирования гена человека CCR5 с целью внесения делеции delta32 на ранней стадии эмбрионального развития». Решением Федеральной службы по интеллектуальной собственности (Роспатента) от 21.08.2019 было отказано в удовлетворении возражения на решение об отказе в выдаче патента на указанное изобретение. Законность отказа была подтверждена решением Суда по интеллектуальным спорам от 15.06.2020 по делу № СИП-960/2019¹⁷.

По-видимому, отрицательный опыт был учтен, поскольку в декабре 2021 г. была подана схожая заявка, которая завершилась выдачей патента: «Способ редактирования гена GJB2 для исправления патогенного варианта c.del35G в клетках человека, культивируемых in vitro»¹⁸ (проявлением этой мутации является несиндромальная аутосомно-рецессивная глухота). Однако в патенте есть ремарка: «Настоящее изобретение не предназначено для модификации генетической целостности клеток зародышевой линии человека, не предполагает использование человеческих эмбрионов». Это означает, что дорога от получения патента до внедрения метода в процесс преодоления глухоты еще весьма продолжительна. Д. Ребриков объявил о поиске супружеской пары с соответствующим диагнозом, готовой пойти на медицинский эксперимент по рождению ребенка, которому дефект не будет передан по наследству (пока безрезультатно).

Обзор правовой проблематики генотерапии затрагивает также некоторые смежные аспекты, среди которых создание искусственной крови (объект разработок различных команд ученых по всему миру). Регуляторные сложности возникнут в случае ее массового тиражирования. Принципы работы нового продукта различны: от создания специальных компонентов на основе гемоглобина до использования наноробототехнических систем для доставки необходимых микроэлементов (Sharma et al., 2025; Patole et al., 2024). Одно из направлений основано на геномном редактировании, благодаря которому полученное вещество может использоваться для любого пациента вне зависимости от его природной группы крови. В любом случае предмет действия Федерального закона от 20.07.2012 № 125-ФЗ «О донорстве крови и ее компонентов»¹⁹ не будет распространяться на инновационные изобретения. Но и нормы Федерального закона от 23.06.2016 № 180-ФЗ «О биомедицинских клеточных продуктах» надо будет сравнивать с Федеральным законом от 12.04.2010 № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств»: искусственная кровь станет примером правовой конкуренции. Обращение к зарубежным источникам показывает особое отношение: искусственная кровь – новый тип продукта для регулирующего органа²⁰.

Правовое регулирование клеточной терапии в Российской Федерации

В процессе использования клеточной терапии в Российской Федерации были достигнуты определенные успехи. Некоторые препараты получили соответствующее разрешение на их использование в медицинской практике. В то же время подобные исследования обусловили поиск модели нормативного регулирования, поскольку стандартная процедура регистрации лекарственного средства, предусмотренная Федеральным законом «Об обращении лекарственных средств», давала некоторые сбои. Констатировалась невозможность распространения общего понятия лекарственного средства на препараты клеточной терапии (в некоторых случаях применялась аналогия, которая позволяла выдавать лицензии на созданный препарат). В начале 2000-х гг. мнение российского медицинского сообщества сводилось в основном к тому, что отсутствие специального регулирования не является препятствием для развития новой перспективной отрасли. Этому способствовала статья 43 ранее действовавших Основ законодательства РФ об охране здоровья граждан (утверждены Верховным Советом РФ 22.07.1993 № 5487-1), определявшая правовой режим применения новых методов профилактики, диагностики, лечения, лекарственных средств, иммунобиологических препаратов и дезинфекционных средств и проведения биомедицинских исследований. Кроме того, был принят приказ Минздравсоцразвития РФ от 09.08.2005 № 494²¹, устанавливающий порядок применения лекарственных средств у больных по жизненным показаниям (допускающий применение незарегистрированных препаратов). Обратим внимание, что документ не утратил силу. Более того, он имеет свою историю включения в перечень актов, содержащих обязательные требования, в отношении которых не применяются некоторые положения Федерального закона от 31.07.2020 № 247-ФЗ «Об обязательных требованиях в Российской Федерации»²² (постановление Правительства РФ от 31.12.2020 № 2467). Первоначальное включение в 2020 г. впоследствии было скорректировано – приказ из перечня был исключен (постановление Правительства РФ от 12.06.2024 № 792 в ред. от 19.05.2025 ²³).

Экспериментальный режим (по сути, введенный данными актами) позволил осуществить определенный прорыв в использовании биомедицинских клеточных продуктов. Однако появившийся правовой пробел обусловил поиск модели юридического оформления полученных результатов. С 2004 по 2012 г. выходом стало разрешение на медицинскую технологию, которое выдавал Росздравнадзор. Оно бессрочно (с 2007 г.), что позволяет использовать его и в настоящее время. За этот период было выдано 16 разрешений на получение (культивирование), хранение, транспортировку и применение клеточных препаратов (в их числе SPRS-терапия (ПАО ИСКЧ²⁴), дендритно-клеточные вакцины (НМИЦ онкологии им. Н.Н. Петрова), терапия кардиомиобластами, ММСК (НМИЦ радиологии Минздрава России)). В 2012 г. выдача разрешений была прекращена, поскольку в принятом Федеральном законе «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» отсутствует понятие «новая медицинская технология» (письмо Минздравсоцразвития РФ от 23.03.2012 № 12-1/10/2-2744²⁵). Обратим внимание, что разделение на лекарственные препараты и медицинские технологии характерно для многих зарубежных правопорядков. Оно во многом оправданно, поскольку биомедицинские клеточные продукты зачастую являются результатом технологического процесса: изготавливаются исключительно для конкретного пациента и в соответствии с индивидуальными особенностями конкретного заболевания, что не позволяет рассматривать их как тиражируемые препараты.

Перекрестное регулирование некоторых лекарственных препаратов (подпадающих, в частности, под действие Федерального закона «О биомедицинских клеточных продуктах») усложняется еще и тем, что в этой области действуют нормативные акты, принятые в рамках ЕАЭС. Цель перехода на международное регулирование связана с формированием единого правового поля в области обращения лекарственных средств и БМКП. В соответствии с решением Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 № 78²⁶ устанавливаются единые правила регистрации лекарственных препаратов. Государства-члены должны привести свою правовую базу в соответствие с требованиями международных актов. Установлен дедлайн – 31 декабря 2025 г., но с оговоркой, принятой в 2025 г., что если заявление о приведении регистрационных удостоверений в соответствие с правилами ЕАЭС подано, то срок действия национального свидетельства продлевается до принятия решения, но не более чем на три года.

В отношении ВТЛП есть уточнение, что порядок их применения возможен на основании национальных правил. При этом они могут не иметь государственной регистрации (в соответствии с национальными правилами допуска к использованию), но применяться на нестандартизированной (нерутинной) основе, только в условиях стационара и применительно к конкретному пациенту (п. 5.1 решения № 78). Понятие БМКП в правилах ЕАЭС отсутствует. Есть только общее определение «биологический лекарственный препарат»²⁷, которое может быть распространено и на российские БМКП. На это указывает п. 3.2 приложения 1 решения № 78. Подобные коллизии уже давно фиксируются в научных исследованиях, в которых предлагается руководствоваться национальной нормативной правовой базой до завершения процесса гармонизации (Меркулов, Мельникова, 2019). В то же время указанное приложение 1 (часть IV) устанавливает особенности ВТЛП, классифицируя их по видам: генотерапевтические лекарственные препараты; лекарственные препараты на основе соматических клеток; тканеинженерные лекарственные препараты (препараты тканевой инженерии). Подобные разночтения в российских правовых актах и решениях ЕАЭС присутствуют не только в определении процедурных вопросов, но и в категориальном аппарате, что заметно усложняет работу фармацевтических компаний (создает дополнительную нагрузку по организационному и юридическому сопровождению в условиях «сильно заурегулированного» рынка (Заремба, Рычихина, 2023)).

Действие Федерального закона «О биомедицинских клеточных продуктах» ограничивается новеллами, определившими перечень объектов трансплантации, в числе которых появились (с 2020 г.²⁸) клетки (подробное описание опустим, поскольку оно учитывает и технологические особенности их обработки для дальнейшего медицинского применения). Подобный подход создает основу для 3D-биопечати, которая также традиционно относится к разделу регенеративной медицины. Биопринтинг органов и тканей человека – перспективное направление, которое активно развивается, раздвигая при этом сами принципы оказания медицинской помощи. В их числе – не полная замена поврежденного органа, а биопечать «заплатки». Исследователи в этой области отмечают, что при распространении инноваций поднимется вопрос определения правового режима. Авторское видение (Романовский, Романовская, 2024) заключается в том, что их охват предметом действия Федерального закона «О биомедицинских клеточных продуктах» будет нецелесообразным. Необходимо разделить 3D-биопечать в зависимости от функциональных особенностей на технологии, которые могут рассматриваться как элементы оказания медицинской помощи, требующие разрешения со стороны органов управления в сфере здравоохранения путем включения в клинические рекомендации, и на объекты трансплантации, которые подпадут под режим донорства органов (тканей) человека. Подчеркнем, что врачи-трансплантологи готовы к такому пути развития (Булгин и др., 2023).

Подобный упрощенный порядок внедрения некоторых видов клеточной терапии поддерживается в России многими представителями юридического и медицинского сообществ²⁹. Правовым основанием выступает приказ Минздрава России № 150н, РАН № 1 от 25.03.2025³⁰, который сохранил (с 2020 г.) включение клеток в перечень объектов трансплантации (что следует, как ни оригинально бы это выглядело, рассматривать как шаг в сторону либерализации правового режима клеточной терапии).

В Европейском союзе с 1 апреля 2026 г. вступает в силу новая глава «Препараты на основе клеток для применения у человека» (5.32), которая будет опубликована в выпуске 12.2 Европейской фармакопеи³¹ (официальный стандарт качества лекарственных средств). Новые правила также исходят из приоритета гибкости регулирования быстро развивающейся сферы, распространяя свои требования на такие клетки человека, как гемопоэтические стволовые, хондроциты, лимбальные стволовые клетки и мезенхимальные стромальные клетки. Актуальность клеточной терапии бесспорна, а сейчас, благодаря многочисленным исследованиям, ускоряется процесс внедрения многих перспективных разработок, которые стали возможными после создания гибкого регуляторного механизма. Это позволяет расширить производство до масштабов, необходимых как для проведения клинических испытаний, так и для лечения пациентов.

В 2022 г. Международное общество клеточной и генной терапии (ISCT) создало рабочую группу по перспективным технологиям регенеративной медицины, которая представила обзор проблем и путей их решения. Основной вывод заключается в поиске нового баланса между необходимостью контроля и быстротечностью прогресса (Francis et al., 2025). Сформулировано дополнительное предложение: применение минимально манипулированных БМКП может осуществляться на основе включения в клинические рекомендации на основе данных клинических исследований. Тем самым предполагается отход от процедуры обязательной регистрации БМКП или лекарственного препарата в зависимости от вида и режима регулирования (Корсаков и др., 2017).

Усложняет регуляторную практику и появление препаратов так называемой клеточной терапии без клеток (cell-free cell therapy), принцип которой заключается в использовании секретируемых клетками продуктов (но не самих клеток) для стимуляции регенерации и восстановления тканей. Данный терапевтический подход стал активно внедряться, поскольку он, сохраняя эффект клеточной терапии, снижает риски иммунного отторжения и иных осложнений, связанных с пересадкой клеток (Daneshi et al., 2022; Prado-Yupanqui et al., 2025). Учитывая сужение предмета действия Федерального закона «О биомедицинских клеточных продуктах», в этом случае также следует распространить на клеточную терапию без клеток правовой режим ВТЛП.

Появление ВТЛП (как и БМКП) меняет саму систему изготовления лекарственных средств, появляется новая модель point-of-care – «на месте оказания медицинской помощи». Необходимо добавить: персонально, для конкретного пациента с учетом индивидуальных особенностей заболевания и его генетических характеристик. Производство point-of-care актуализирует «госпитальные исключения» для перечисленных препаратов (Wang et al., 2023). Если рассматривать таргетную терапию онкологических заболеваний (CAR-T), которая в большей мере требует индивидуализации, то препараты, произведенные в рамках «госпитального исключения», на 80% дешевле коммерческих CAR-T (Wang et al., 2023). Именно модель point-of-care применительно к лекарствам передовой терапии рассматривается как основа преобразования всей системы оказания медицинской помощи, когда больничное учреждение преобразуется в мини-завод, благодаря чему решается много значимых задач: быстрота производства, персонализация лекарственных средств, учет реальной востребованности, снижение финансовой нагрузки на бюджет (Markarian, 2023). В этом же ключе восстанавливается парадигма производственных аптек, которые применительно к персонализированной медицине приобретают особое значение: индивидуализация касается и изготовления лекарственных средств. Но это потребует системных изменений Федерального закона «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации».

Правовые основы «госпитального исключения» в регенеративной медицине

Практика применения препаратов клеточной и генной терапии на современном этапе показывает, что их эффективность зависит от персонификации – изготовления для конкретного пациента с учетом индивидуальных особенностей заболевания. Одновременно синергия цифровых и биомедицинских технологий привела к ускорению процесса внедрения в медицинскую практику научных результатов, полученных экспериментальным путем. Необходимость отхода от промышленного производства привела к появлению нового собирательного термина – «лекарственный препарат передовой терапии» (ЛППТ), который объединяет лекарственные средства генной терапии, лекарственные препараты для терапии соматическими клетками, тканеинженерные препараты, комбинированные лекарственные препараты (Гомон, Колбин, 2024). Для ускоренного применения ЛППТ в странах Европейского союза используется принцип Hospital Exemption (с англ. «госпитальное исключение») – фармацевтического исключения для медицинских организаций, которое позволяет применять препарат без централизованной регистрации, если он используется в организации, где был произведен для конкретного пациента. Его правовая основа – Регламент (ЕС) № 1394/2007 Европейского парламента и Совета от 13.11.2007 по лекарственным средствам передовой терапии, вносящий изменения в Директиву 2001/83/ЕС и Регламент (ЕС) № 726/2004³².

В Казахстане – стране, входящей в состав ЕАЭС, – порядок применения ЛППТ урегулирован статьей 243 Кодекса Республики Казахстан от 07.07.2020 № 360-VI ЗРК «О здоровье народа и системе здравоохранения». Приказом Министра здравоохранения Республики Казахстан от 08.12.2020 № КР ДСМ-240/2020 утверждены Правила применения лекарственных средств передовой терапии в рамках исключения из стандартной процедуры допуска лекарственного средства на рынок, а также перечень медицинских организаций, имеющих право осуществлять лечение в рамках Hospital Exemption. Упомянутая статья 243 Кодекса вобрала в себя все положения, представленные в российском законодательстве, которое регулирует порядок обращения БМКП и ВТЛП, при этом сняв излишнюю административную нагрузку с медицинской системы и упростив допуск ЛППТ для лиц, непосредственно нуждающихся в такой терапии. Приказ № ҚР ДСМ-240/2020 указывает, что ЛППТ производятся не в промышленных условиях из клеток, тканей или других биологических материалов. Они подразделяются по происхождению на аутологичные, аллогенные или ксеногенные. Изготавливаются индивидуально для конкретного пациента по назначению лечащего врача (который одновременно осуществляет мониторинг использования) без права передачи в иную медицинскую организацию. В штате должны быть специалисты, имеющие надлежащие профессиональные навыки. Кроме того, необходима соответствующая инфраструктура, а также условия для обеспечения биоэтических принципов при применении лекарственных средств. Казахстан практически осуществил рецепцию аналогичного, упрощенного для применения подхода, принятого в Европейском союзе (Ivaskiene et al., 2016).

Внедрение подобных правил в Российской Федерации активно обсуждалось на протяжении нескольких лет. Результатом стало появление статьи 32.1 в Федеральном законе «О биомедицинских клеточных продуктах», отчасти повторившей упомянутые принципы Hospital Exemption. В развитие законодательных положений были приняты два постановления Правительства Российской Федерации от 28.03.2024 № 384 и № 385, утвердившие: 1) правила обращения БМКП, предназначенных для исполнения индивидуального медицинского назначения БМКП, специально произведенного для отдельного пациента непосредственно в медицинской организации, в которой применяется данный БМКП; 2) правила предоставления, подтверждения и отмены разрешения на производство и применение БМКП, предназначенных для исполнения индивидуального медицинского назначения.

В то же время сравнение правил допуска препаратов в порядке Hospital Exemption в России и Казахстане позволяет выделить отличительные черты. В Казахстане основная ответственность (в широком смысле слова) возлагается на медицинскую организацию и лечащего врача, что обусловлено наличием специальных требований, предъявляемых к ним. Государство (в лице соответствующего органа) осуществляет базовые регуляторные функции, включая контроль, при этом не вмешиваясь в профессиональную автономию. Биоэтическая экспертиза, являющаяся одной из отправных точек отсчета для легализации применения ЛППТ, в Казахстане осуществляется локальной комиссией по биоэтике и для препаратов, которые не прошли клинические исследования. Определен общий перечень организаций, которые могут осуществлять лечение в рамках Hospital Exemption. К ним относятся национальные центры, научные центры и научно-исследовательские институты клинического профиля, университетские больницы. Международный опыт показывает, что основные передовые исследования проводятся в университетских больницах. И это связано не только с научной базой, но и с возможностью сэкономить финансовые ресурсы, быстро привлечь грантовые средства из различных источников.

Одним из новых принципов регенеративной медицины выступает так называемое сострадательное использование (compassionate use), цель которого – снижение финансовых затрат, которые возлагаются на бюджет и собственно пациента. Этот принцип дает возможность материально необеспеченным пациентам с жизнеугрожающими диагнозами получить доступ к различным незарегистрированным инновационным препаратам вне процедуры клинических испытаний. Подобная модель используется в США, странах Европейского союза, Австралии, Канаде, Японии (перечень стран весьма обширен). Это создает определенную этическую нагрузку для врачей, размывает границы между клиническим исследованием и самим лечением, но в целом ими поддерживается (Gould et al., 2022), в том числе в педиатрии (Gerasimov et al., 2020). В заявленном аспекте необходимо внимательно обсудить введенную Минздравом России плату за биомедицинскую экспертизу БМКП, произведенную для индивидуального медицинского назначения³³, которая составляет почти 190 тыс. руб.

С 1 сентября 2024 г. в Российской Федерации введен аналог Hospital Exemption, допускающий применение биотехнологических лекарственных препаратов без государственной регистрации. При этом должны быть соблюдены следующие условия: наличие индивидуального медицинского назначения; изготовление для конкретного пациента непосредственно в медицинской организации, причем это возможно только в тех организациях, которые вошли в перечень, утвержденный Правительством России³⁴; применение с соблюдением утвержденного порядка³⁵.

В то же время в создании различных регуляторных механизмов произошла уже определенная путаница. Сейчас следует указывать на появление различных понятий с пересекающимися правовыми режимами. Только в Законе «Об обращении лекарственных средств» выделены такие виды, как высокотехнологичные лекарственные препараты, генотерапевтические и биотехнологические лекарственные препараты. При этом добавляется разделение на БМКП и клетки как объекты трансплантации. Если следовать таким путем, то понятийный аппарат законодательства будет расширяться и дальше. Такую ситуацию нельзя признать однозначно отрицательной, но она серьезным образом усложняет понимание исследователей, врачей, фармацевтов и многих других участников инновационного процесса тех регуляторных сложностей, которые их поджидают в силу появления разнообразных коллизий. Следует добавить, что возникающее право ЕАЭС добавляет противоречия. Выше отмечалось, что возможность использования незарегистрированных препаратов допускается только применительно к ВТЛП. Право ЕАЭС не упоминает незарегистрированные биотехнологические лекарственные препараты (БТЛП). Напомним, что Казахстан вообще использует иной термин – «лекарственный препарат передовой терапии». Если углубляться далее в суть проблематики, то любая медицинская и фармацевтическая компания, нацеленная на зарубежную экспансию, будет учитывать как базовые международные правила, так и регуляторные особенности той страны, которая обозначена в стратегии развития компании. Например, выход с предложениями на рынок Китая невозможен без проведения клинических исследований с участием этнических китайцев. Подобный принцип закреплен в Мексике. В странах БРИКС тоже есть свои особенности, как, например, в Бразилии, где правилами предусмотрена национальная инспекция³⁶.

Выводы

Развитие регенеративной медицины представляет значительные перспективы в системе оказания медицинской помощи. Каждое государство, нацеленное на прогресс в общественном здравоохранении, рассматривает данный раздел медицины как стратегическое направление, нуждающееся в эффективном правовом обеспечении. Сейчас наблюдается определенная гонка технологий, в рамках которой лидер обеспечивает прорыв. Это обусловливает правовой подход, нацеленный на быстрое внедрение результатов исследования. Ускорению прогресса будет содействовать регулирование, обеспечивающее упрощенный порядок использования инновационных технологий в медицинской практике. Это не снимет с повестки дня появление негативных факторов, которые могут получить свое распространение в силу снижения регуляторной нагрузки. Однако их прогнозирование и выявление должно служить созданию эффективного механизма регулирования, сочетающего минимализм в прохождении административных барьеров для вывода инновационного медицинского продукта и защиту прав пациентов, потребителей медицинских услуг.

Опыт введения специального правового режима для применения биомедицинских клеточных продуктов, с одной стороны, не оправдал себя: за весь период действия закона государственную регистрацию прошел только один препарат (для сравнения: в Республике Беларусь в государственном реестре БМКП числится 14 препаратов). Кроме того, законодательство, определяющее правовой режим использования лекарственных средств, вступает в прямую конкуренцию с некоторыми положениями, определяя такие понятия, как «высокотехнологичный лекарственный препарат», «генотерапевтический препарат», «биотехнологический лекарственный препарат». Если следовать международной классификации, то выделяется еще такое распространенное понятие, как «лекарственный препарат передовой терапии». Сложности создает правовой режим лекарственных средств, который формируется в рамках ЕАЭС, где есть свои виды лекарственных препаратов с особенностями правового регулирования, не всегда совпадающими с российскими правилами (в частности, выше упоминалось, что есть разночтения в понимании «госпитального исключения» для того или иного препарата).

Следует согласиться, что консерватизм в отрасли нацелен на то, чтобы предотвратить выпуск непроверенных препаратов на фармацевтический рынок, защитить пациента. Но многие препараты проходят апробацию в рамках эксперимента, когда последствия воздействия (особенно отдаленные) еще не ясны. Практика показывает, что многие «революционные» лекарства не выдерживают проверку временем. По ряду генотерапевтических препаратов отзываются разрешения, вводится запрет на их применение. В большинстве случаев отзыв связан с экономической нерентабельностью или сложностью производственного процесса (оба фактора, как правило, взаимообусловлены). Показательный пример – ситуация с препаратом Zynteglo, который 29 мая 2019 г. получил условное разрешение на продажу в Евросоюзе для лечения трансфузионно-зависимой β-талассемии (ТДТ). Но уже 24 марта 2022 г. Европейская комиссия отозвала разрешение на продажу препарата Zynteglo (бетибеглоген аутотемцел) «по запросу держателя разрешения, компании Bluebird Bio (Netherlands) BV, которая уведомила Европейскую комиссию о своем решении навсегда прекратить продажу продукта по коммерческим причинам» . Аналогичные ситуации были с такими препаратами, как Glybera (для лечения дефицита липопротеинлипазы) и Skysona (терапия церебральной адренолейкодистрофии): отзывы разрешений были инициированы компаниями-производителями.

В июле 2025 г. FDA вынесло рекомендацию о приостановке поставок в США и по всему миру препарата Elevidys (delandistrogene moxeparvovec, производитель – Sarepta Therapeutics) . Причиной стали сообщения о летальных исходах среди участников клинических исследований (включая восьмилетнего ребенка), вызванных предположительно острой печеночной недостаточностью. В это же время Комитет по лекарственным препаратам для человека Европейского агентства по лекарственным средствам рекомендовал запретить продажу этого препарата на территории Европейского союза . Однако следует иметь в виду, что первые попытки трансплантации органов человека тоже не увенчались успехом, но они заложили краеугольный камень в развитие современной отрасли медицины – самой наукоемкой, но вместе с тем дающей реальный эффект в лечении многих заболеваний.

Приведенные доводы обусловливают необходимость гибкого подхода в регулировании регенеративной медицины, которая, не ограничиваясь клеточной терапией, включает в себя генотерапию, 3D-биопечать и некоторые другие аспекты. Формой внедрения новых достижений регенеративной медицины могло бы быть введение экспериментального правового режима, при котором право на осуществление медицинской помощи в этой сфере могли бы получить национальные медицинские исследовательские центры и аккредитованные Минздравом России медицинские организации. Это позволило бы вывести такие организации из-под действия общих законов о лекарственных препаратах и БМКП. Регулирование стало бы более гибким, основываясь на оперативных правилах, установленных Минздравом России, и локальных регламентах самих организаций. Профильное министерство должно обладать оперативными полномочиями по быстрому формированию подзаконных правил, что позволит эффективно реагировать на выявленные регуляторные недостатки.

Ключевым должен стать риск-ориентированный подход, чтобы минимизировать возможные негативные последствия. При таком подходе можно указывать на реальное внедрение «госпитального исключения», которое даст возможность быстро и эффективно внедрять новые лекарственные препараты. Авторское мнение также основывается на том, что действие закона о БМКП в настоящих условиях выглядит излишним. Достаточно внести небольшие уточнения в законодательство о лекарственных средствах (и правила ЕАЭС). Необходимо выработать единую терминологию, чтобы исключить дублирование в понимании препаратов. Применительно к клеточной терапии целесообразно ввести понятие «технологии», которое будет охватывать не только результат, но и всю производственную цепочку. Закрепление разрешительного порядка клеточных технологий станет гарантией соблюдения прав и законных интересов граждан, обращающихся за медицинской помощью. Само существование регенеративной медицины на стыке многих наук – цитологии, биологии, генетики, биохимии, иммунологии, трансплантологии (можно перечислять и далее) – подтверждает, что все попытки осуществлять регулятивные меры в рамках какого-то одного закона (а таковым выступает закон о лекарственных средствах) будут для нее губительными. Тем более что именно Российская Федерация, являясь одной из передовых стран в заявленной сфере, отличается значительным числом разработок, к которым внимательно присматривается весь мир. Россия не должна уступать свои позиции, поскольку это недопустимо в интересах государства и граждан нашей страны.